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Preparazione per una terapia genica (Ap)

TRATTMENTO SPERIMENTALE – Secondo gli autori della ricerca l’artrite reumatoide rappresenta un buon bersaglio per la terapia genica visto che colpisce le articolazioni e quindi aree delimitate in cui poter iniettare i geni terapeutici. La scelta del bersaglio per il trattamento sperimentale è caduta l’interleuchina-1, una citochina coinvolta nella demolizione della cartilagine articolare. In pratica per bloccare l’azione distruttiva di questa sostanza i ricercatori hanno impiantato nell’articolazione malata un gene in grado di stimolare la produzione dell’antagonista del recettore per l'interleuchina-1. Sulla sicurezza di questo approccio i ricercatori avevano già pubblicato uno studio nel 2005, mentre nella nuova ricerca ne hanno testato l’efficacia in due pazienti donne sotto i 75 anni con forme avanzate di artrite reumatoide. Per trasferire il gene terapeutico è stato utilizzato un retrovirus iniettato in una porzione di tessuto articolare rimosso dalla paziente, fatto crescere in vitro e quindi reimpiantato. Quattro settimane dopo aver impiantato il tessuto sottoposto alla terapia genica, sono stati quindi indagati gli effetti sull’articolazione e con soddisfazione si è visto che in entrambe le pazienti c’era stata una riduzione del dolore e del gonfiore. «In una delle due pazienti, questi effetti sono stati notevoli e l’articolazione trattata ha continuato a non causare dolore nonostante episodi di riacutizzazioni in altre articolazioni» fa notare Evans. Analizzando una piccola porzione del tessuto impiantato, i ricercatori hanno avuto la conferma che i benefici erano proprio conseguenza della terapia genica, in particolare dei suoi effetti sulla ridotta produzione dell’interleuchina-1.

PROSPETTIVE - «Gli attuali trattamenti per l’artrite reumatoide sono costosi e vanno somministrati con regolarità – afferma Evans -. In nostro studio fornisce la prima prova reale che i sintomi dolorosi possono veramente diminuire con la terapia genica». Meno ottimista e più cauto il parere del professor Maurizio Cutolo, direttore dell’Unità operativa di reumatologia dell’Ospedale San Martino di Genova: «Già 7-8 anni fa alcuni colleghi avevano fatto un esperimento simile, usando come bersaglio l’interleuchina-10, una citochina antinfiammatoria. I risultati erano stati scarsi perché quando morivano le cellule spariva anche il gene trasferito. Insomma la terapia genica aveva una durata limitata e andava somministrata periodicamente con costi notevoli. Per questo è d’obbligo l’invito alla cautela. Bisogna ancora individuare una strategia sicura che permetta al gene trasferito di impiantarsi in modo stabile. Non solo, oggi sappiamo che l’interleuchina-1 non è un bersaglio ottimale se si vuole contrastare l’artrite reumatoide e l’attenzione si sta sempre più spostando verso altre molecole».

Antonella Sparvoli
28 gennaio 2009

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